全球首个基于PD-1的双抗或将面世。9月24日,康方生物PD-1/CTLA-4双抗上市申请获NMPA受理。最终何时能够获批,让我们拭目以待。

恒瑞医药的国际化步伐正在加快。日前,恒瑞医药发布公告表示,公司ADC药物治疗晚期实体瘤的I/IIa临床申请获FDA批准,将于近期开展临床试验。

过去三天,医药市场有哪些热点值得关注呢?让氨基君带你一起看看吧。

PS:每个工作日早晨,「氨基财经」每日“药”闻,准时更新,第一时间带你追踪医药市场热点。

国内“药”闻

1)康方生物PD-1/CTLA-4双抗上市申请获受理

9月24日,康方生物发布公告表示,公司产品凯得宁(AK104)用于治疗复发或转移性宫颈癌的上市申请,已获NMPA受理,并获优先审评资格。

凯得宁是一款PD-1/CTLA-4双抗。PD-1位于免疫细胞表面,与肿瘤细胞表面的特定蛋白质结合后,会让T细胞不能识别肿瘤细胞,造成免疫逃逸;

CTLA-4与APC表面配体结合后向T细胞传导抑制信号,阻断CD28对T细胞的协同刺激作用,抑制T细胞活化。此外,CTLA-4还可抑制CD25的表达发挥免疫抑制作用。

同时靶向PD-1和CTLA-4靶点,凯得宁有望获得比联合疗法更好的治疗效果。相关肿瘤的研究阶段性数据显示,凯得宁相比于PD-1与CTLA-4的联合疗法,毒性显著降低,具有明显的安全性和疗效优势。

2)药明巨诺靶向BCMA CAR-T疗法获批临床

9月26日,据CDE官网,药明巨诺JWCAR129临床获批,适应症为治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

JWCAR129为一款靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞疗法。B细胞成熟抗原(BCMA)是TNF受体超家族中的一员,参与调节B细胞的成熟及分化为浆细胞。

研究表明,BCMA在多发性骨髓瘤细胞系及多发性骨髓瘤患者的细胞中,呈现高表达状态,且随着疾病的进展而增加。因此,BCMA是治疗多发性骨髓瘤患者的理想靶点。

JWCAR129通过从每个患者自己的血细胞获得T细胞,再使用编码BCMA抗原受体的慢病毒载体进行修饰,改造后的在回患者输体内后,可以对多发性骨髓瘤细胞实施精准打击。

3)罗氏CD20/CD3双抗获批临床

9月26日,据CDE官网,罗氏1类新药RO7030816临床获批,适应症为治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤。

RO7030816是一款CD20/CD3双抗,一方面可以靶向B细胞表面表达的CD20抗原,另一方面可以结合T细胞表面的CD3受体,能够起到T细胞连接器的作用,将T细胞募集到B细胞周围,消灭B细胞。

4)超2.2亿美元!轩竹生物引进AXL抑制剂

9月25日,轩竹生物宣布,公司已与SignalChem Lifesciences公司签订了合作和许可协议,获得了后者SLC-391在中国地区(大陆、香港、澳门和台湾地区)的独家开发和商业化权。

SLC-391是一款AXL抑制剂。AXL是酪氨酸蛋白激酶TAM家族的成员。在许多恶性肿瘤中,AXL与其配体GAS6都有高表达和活化。

由于GAS6-AXL信号通路在促进肿瘤生长及转移、肿瘤免疫逃逸与药物耐受中的关键作用,因此AXL是一个治疗癌症治疗的靶点。

通过抑制GAS6-AXL信号通路,SLC-391有望为AXL基因突变的患者带来治疗新选择。根据协议,此次双方合作,轩竹生物需要支付的首付款和里程碑付款最高达2.21亿美元。

5)恒瑞医药ADC药物美国临床获批

9月24日,恒瑞医药发布公告表示,注射用SHR-A1904治疗晚期实体瘤的I/IIa临床申请获FDA批准,公司将于近期开展临床试验。

SHR-A1904是一款靶向肿瘤特异性抗原的抗体药物偶联物,通过与肿瘤细胞表面的靶抗原结合,使得药物被内吞进入细胞后释放小分子毒素杀伤肿瘤细胞。

恒瑞医药表示,目前全球尚未有同类药物获批上市。不过,公司并未披露该款药物具体靶点。截至目前,SHR-A1904相关研发项目累计已投入研发费用约为5310万元。

6)恒瑞医药吡咯替尼新适应症上市申请获优先评审资格

9月24日,恒瑞医药发布公告表示,吡咯替尼新适应症上市申请获优先评审资格。适应症为联合曲妥珠单抗及多西他赛,适用于治疗表皮生长因子受体2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。

吡咯替尼是一种小分子泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂,可抑制EGFR、HER2的磷酸化,以及下游信号ERK1/2和Akt的活化,适用于多个类型肿瘤的治疗。

该申请基于名为HR-BLTN-III-NeoBC的三期临床研究结果。数据显示,吡咯替尼片联合曲妥珠单抗加多西他赛术前治疗早期或局部晚期HER2阳性乳腺癌总体病理完全缓解达到方案预设的优效标准。

海外“药”闻

1)奥拉帕利联合疗法一线治疗前列腺癌3期临床结果积极

9月24日,阿斯利康和默沙东宣布,奥拉帕利与阿比特龙联用,在一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的3期临床试验中获得积极结果。

奥拉帕利是一款PARP抑制剂,通过靶向DNA损伤修复反应(DDR)通路,利用“合成致死”原理,在杀伤癌细胞的同时,不影响健康细胞。

在该3期临床试验的中期分析时,独立数据监查委员会认为试验达到了无进展生存期的主要终点。

2)1.95亿美元,阿斯利康入局saRNA疫苗和疗法

9月23日,VaxEquity宣布与阿斯利康达成合作,双方将推进该公司的下一代自扩增RNA平台技术,开发变革性RNA疫苗和疗法。

VaxEquity专有的saRNA包括称为先天抑制蛋白的元件,它们可以微调基于干扰素的先天免疫反应,阻止对RNA复制的抑制,从而使saRNA编码的蛋白表达最大化。

由于saRNA会在给药后复制持续时间更长,因此相比mRNA技术,这种技术需要的RNA剂量更低,同时显著增强蛋白表达。

根据合作协议,VaxEquity可获得总计高达1.95亿美元的开发、批准和销售里程碑付款,以及每个药物靶点的特许权使用费。

3)Capricor细胞疗法显著缓解晚期杜氏肌营养不良症患者症状

9月24日,Capricor Therapeutics公布了CAP-1002治疗晚期杜氏肌营养不良症患者的2期临床试验最终结果。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法,它们由心脏来源细胞组成。CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群,通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体,改善杜氏肌营养不良症患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。

这项试验招募的为杜氏肌营养不良症后期患者,约80%的患者不能行走,且所有患者均接受稳定的类固醇治疗方案。

最终数据分析显示,在接受4次CAP-1002治疗1年后,测试上肢功能的指标达到主要疗效终点,患者上肢功能下降速度减缓71%,且其它骨骼肌和心脏测量指标也出现改善。