6月23日,复星凯特阿基仑赛获批上市,国内首款CAR-T疗法正式登场。

作为最前沿的疗法,阿基仑赛难免成为市场焦点。不过,市场人士除了关注CAR-T的疗效外,还关注另一个问题——“价格”。

受限于不可标准化、定制流程复杂等多方面因素困扰,CAR-T疗法生产成本不低,定价注定不会太便宜,国外同款产品定价都超过30万美元。

阿基仑赛国内定价,也跟上了海外产品的步伐。根据媒体报道,复星凯特CAR-T疗法价格为120万元。虽然已远低于海外价格,但大部分患者依然高攀不起。

那么,定价120万元的CAR-T疗法,在国内市场能卖得动吗?

国内首个CAR-T疗法

与PD-1类似,CAR-T疗法也是一种治疗肿瘤的免疫疗法,只不过机制比PD-1更复杂,它需要人工改造免疫卫士T细胞,才能让卫士们发挥抗肿瘤作用。

大家都知道,T细胞是免疫系统的强力杀伤武器,能够清除人体内的异常细胞,包括肿瘤细胞。但由于肿瘤细胞太狡猾,能够“伪装”自己,最终T细胞失去作用,导致人体产生肿瘤。

CAR-T疗法要做的,便是重新激活T细胞强大的战斗力。

具体原理是,将病人本身的免疫T细胞取出,人工安装识别肿瘤的“导航装置”(能够识别特定肿瘤细胞表面高表达抗原的受体),和免疫“启动器”(T细胞内反应的信号通路)后,输回患者体内。

改造后的T细胞进入患者体内,能够精准识别肿瘤细胞,并能够在发现肿瘤细胞后启发自身免疫能力,“袭击”肿瘤。

如果把免疫T细胞比喻为保护人体不受恶细胞侵害的战士,那么CAR-T细胞可以说是“超级战士”。

阿基仑赛便是一名靶向CD19蛋白的“超级战士”。

CD19位于B细胞表面,与B细胞活化、信号传导及生长调节密切相关,是白血病、淋巴瘤及免疫系统疾病的诊断、预后判断的重要标志物。阿基仑赛可以使T细胞精准打击异常的B细胞,达到治疗肿瘤的目的。

此次阿基仑赛获批上市的适应症,为治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

根据此前公布的数据来看,经阿基仑赛治疗39.1月后,患者总生存率为47%,中位生存时间达到25.8月。相比于现有疗法,阿基仑赛疗效并不差。

定价120万元背后

CAR-T疗法除了疗效外,更受人瞩目的是定价问题。

全球首个CAR-T疗法Kymriah,诺华将其定价为47.5万美元,第二个CAR-T药物Yescarta定价为37.3万美元。可见,CAR-T疗法一贯是“高”定价。为什么CAR-T疗法如此昂贵呢?

这与其产品特性有关。CAR-T疗法定价较高的原因在于高度个性化,难以形成规模优势。

针对每一个患者,CAR-T疗法都需要重复制备,成本高昂;同时,CAR-T是一种活细胞药物,相比传统药物,对整个储存运输条件要求更严格。

但和大多药物一样,生产成本再高,也不会占据售价的大部分。相比于生产成本,研发成本更是药企希望覆盖的费用。

一款新药的研发费用,从来不会太低。阿基仑赛由吉利德子公司凯特研发,复星医药通过与其成立合资公司的形式引入国内。

虽然省去了大把早期研发,阿基仑赛在国内仅需要做桥接临床试验,但花销依然不低。截至2021年5月,复星凯特针对该产品累计研发投入约为人民币6.7亿元。

所以,如何制定一个相对合理的价格,收回成本的同时普惠更多患者,是药企考虑的事情。阿基仑赛定价为120万元,自然也有这方面的考虑。

虽然已经远低于海外定价,但阿基仑赛的治疗费用大部分患者难以触及。

CAR-T疗法的实际花销会远高于产品定价。浙商证券研报估算,CAR-T疗法实际花销约为药品定价的1.65 倍。也就是说,阿基仑赛总治疗费用接近200万。

从获批适应症来看,阿基仑赛目前针对的患者群体规模并不大。

大B细胞淋巴瘤是最常见的成人非霍奇金淋巴瘤,占比约为 31%~34%。2018年,国内新发非霍奇金淋巴瘤患者数量大约是88090例。以34%占比计算,大B细胞淋巴瘤患者群体规模约为3万人左右。

那么,基于当下获批适应症的患者群体规模,定价高昂的阿基仑赛,商业化前景又会如何呢?